当前位置:主页 > 新闻中心 >

新闻中心

NEWS INFORMATION

欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位_亚搏手机在线登录入口

时间:2021-11-24 15:15 点击次数:
  本文摘要:RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣告,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已颁发RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用作A型血有病和B型的化疗。目前,Alnylam于是以研发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向外用(AT),用作血友病(还包括A型血友病、B型血友病、常有抑制剂的A或B型血友病)及其他少见(RBD)的化疗。此前,FDA月底2013年8月颁发ALN-AT3化疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。

亚搏手机在线登录入口

RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣告,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已颁发RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用作A型血有病和B型的化疗。目前,Alnylam于是以研发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向外用(AT),用作血友病(还包括A型血友病、B型血友病、常有抑制剂的A或B型血友病)及其他少见(RBD)的化疗。此前,FDA月底2013年8月颁发ALN-AT3化疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。

ALN-AT3使用了Alnylam制药专有的半胺共轭寄送平台(GalNAc-siRNA平台)研发,需要通过皮下注射给药。临床前数据指出,ALN-AT3需要使凝血酶的分解正常化,并需要提高血友病小鼠的止痛,同时还可以几乎缺失一种非人类灵长类动物(NHP)血友病抑制剂模型中凝血酶的分解。目前,ALN-AT3正处于I期临床。

亚搏手机在线登录入口

今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上,Alnylam发布了在身体健康志愿者中积极开展的研究A部分的大力顶线数据。数据指出,单次低剂量皮下注射ALN-AT3(0.03mg/kg)使抗凝血酶(AT)绝望约28-32%(p<0.01),使凝血酶分解的峰值获得了统计学意义的明显提升,凝血酶的分解与AT绝望的时间及绝望程度完全一致。研究中,ALN-AT3的耐受性较好,并未经常出现明显不当事件。

根据A部分的大力数据,Alnylam公司已启动B部分研究,预计将于今年年底取得可行性临床数据。


本文关键词:欧盟,授予,RNAi,疗法,ALN-AT3,孤儿,亚搏手机在线登录入口,药,地位,亚搏

本文来源:亚搏手机在线登录入口-www.fszms.com

Copyright © 2002-2021 www.fszms.com. 亚搏手机在线登录入口科技 版权所有 备案号:ICP备60347995号-3

在线客服 联系方式 二维码

服务热线

095-270901939

扫一扫,关注我们